《山海經》是中國最早大量記載醫藥的文獻。它記載的藥物種類豐富，疾病名稱和種類繁多，治療方法多樣，是早期中藥中醫學的卓越代表。
藥物學
「五臧山經」羅列大量藥物名稱，包括動物、植物、礦物等，並首次記載了藥物的明確功效、對應的疾病、各種療法。品類之豐，水平之高，在當時可謂資料最為詳盡。華中師範大學城市與環境科學學院教授龔勝生統計，《山海經》的藥物有124種。這些藥物包括草類、礦石、土類、水類、木類、禽類、獸類、麟類、介類。其中動物近70種，植物品51種，礦物6種，另幾種不詳。草類可治療19種疾病，木類可治療14種疾病，鳥類可治療15種疾病，獸類可治療12種疾病，魚類可治療19種疾病，龜可治療1種疾病。
按其功效可分為：補藥類，如〈南山經〉 所載的祝餘「食之不飢」；毒藥類如芒草「能毒魚」； 解毒藥類，如耳鼠「禦百毒」；醒神藥類如鯩魚「食之不睡」；殺蟲藥類，如肥𧔥「可殺蟲」；預防藥類如箴魚「食之無疾疫」；避孕藥類蓇蓉「食之使人無子」；獸藥類如杜衡可以「走馬」，反映當時有一定的獸醫藥學，而且一種疾病有多種藥物可以治療，一種藥物也能治療多種疾病。如「條」能治疥瘡，用「黃雚」洗澡也可治癒疥瘡。同時，黃雚還有治療浮腫的功效。「杜衡，可以走馬，食之已癭。」「杜衡」不僅可以讓馬跑得快，還可治療頸腫瘤（此處頸腫瘤應該是指地方性甲狀腺腫病）。
同時，「海經」、「荒經」所載醫藥則尚處於巫醫不分的階段，〈大荒西經〉:「有靈山……十巫，從此升降，百藥爰在。」巫師也是採藥用藥之人。書中還有記載長生不老藥物「不死之藥」，〈海內西經〉:「開明東有巫彭、巫抵、巫陽、巫履、巫凡、巫相，夾窫窳之屍，皆操不死之藥以距之。」這些屬於幻想形式的事物，與「山經」中實有且經勘察獲取的資料不同。
「山經」記載藥物，大多有明確的名稱、主治和地域分布，說明已逐漸脫離神話的範疇，向本草學著作的趨勢演進，為後世本草學、醫藥學打下堅實基礎。
疾病學
「山經」記載了大量疾病，包括內科、外科、五官科、皮膚科及生殖醫學、預防醫學的57種疾病的症狀。其中外科病包括五官科的瞢（昏花症）、眴（瞬目症）、灂（近視眼）、聾和嗌痛，皮膚科的疥、疣、癙、癰、疽、底、白癬、臘，跌打科的胕，肛腸科的痔瘡等。內科病主要包括傳染性疾病如疫（疫即瘟疫，在「山經」中出現7次，頻次最高），內分泌科病如癭（即甲狀腺腫大，又稱地甲病，因缺碘引起，山區常見，由此可見中國是最早記述甲狀腺疾病的國家）、腹病、瘧、癘、癉、風病、厥、暍、嘔、心痛等；精神科疾病包括寓（昏忘之病）、忘（即健忘症，應該是指老年失智）、厭（魘夢症）、愚、痸、狂、惑、臥、厭，以及七情方面的怒、妒、憂等。另外，記載比較多的是關於生殖醫學方面的內容，如宜子孫、無子、不育等，出現頻率很高，可見古人對生殖的重視程度。還有關於「服之媚於人」、「服之美人色」的美容類藥物的記載，表明在《山海經》的時代，古人在基本生存要求之外，已經開始追求「美」。
「山經」的疾病記載顯示其在藥物地理學、疾病地理學方面，以及環境變遷方面的科學價值。據龔勝生研究：傳染病主要流行於黃河中下游地區；精神與神經性疾病在豫西山地及南粵山地較為集中；地甲病和皮膚病主要分布在秦嶺山脈；癰、疽、瘺、疣、痤等腫瘤、瘡瘍主要分布在黃土高原周邊的賀蘭山、陰山、秦嶺山脈；濕病則主要分布在嶺南地區和渭河南岸地區。其中以西山、中山部分內容最為翔實準確。
《山海經》的疾病記載很有特色，據統計書中的57個病症名稱，其中37個與《黃帝內經》病症名稱相同。《山海經》中記載的疾病名稱及其病症，在《五十二病方》和《黃帝內經素問》既有繼承延續，又有變化發展，反映傳統醫學在形成過程中對疾病名稱、概念、病因、病症及療法的繼承和創新。
治療學
治療疾病方面，《山海經》記載藥物的使用方法有食、服、佩、席、抹、毒、殺、浴等。佩，是指佩戴，抹是塗抹，席是把動物的皮墊在身下，以達到治療效果。〈西山經〉：「有獸焉，其狀如狗名穀邊，席其皮者不盅。」浴，是指用某種中藥湯泡浴全身，以達袪除疾病的功效。書中只記載了一種用於浴的藥，即黃雈。
用毒的記載很多且分類較細，對毒藥毒理學有相當高的認識，包括殺毒魚、鼠、蟲，「有白石焉，其名曰礜，可以毒鼠。」「有草焉，其狀如蘇而赤華，名曰葶苧，可以毒魚。」「有鳥焉，其狀如鶉，黃身而赤喙，其名曰肥𧔥，食之已癘，可以殺蟲。」還有解毒藥如焉酸。「有草焉，方莖而黃華，員葉而三成，其名曰焉酸，可以為毒。」毒鼠毒蟲是為了消除鼠害，保護個人衞生，而毒魚則可能是為了捕魚來吃。
《山海經》的藥物及治療方法全無與氣血、臟腑等的關聯及陰陽五行的比附，相當樸素直觀。同時，地域環境與疾病治療、心理調節與疾病治療互相結合，既尊重生命，也協調個人與社會關係。例如青要之山，「宜女子」，是說此地適合滋養女子，對女性很友好。有心理治療，比如「朏朏」，養之可以已憂，也是蓄養寵物的記載。有生殖醫學：「有獸焉，其狀如馬而白首，其文如虎而赤尾，其音如謠，其名曰鹿蜀，佩之宜子孫。」意指佩戴「鹿蜀」，有助增強生育功能。「有木焉，名曰黃棘，黃華而員葉，其實如蘭，服之不字。」意思是服用「黃棘」有避孕功效。
《山海經》的疾病治療體現了辨證施治的治療原則，以及保健與疾病預防相結合。對於有保健作用的藥物，《山海經》一般使用「不」和「無」字表示。比如：「有草焉，名曰𦱌草，葉狀如葵，而赤莖白華，實如蘡薁，食之不愚。」「龍侯之山……其中多人魚，其狀如䱱魚，四足，其音如嬰兒，食之無癡疾。」表明𦱌草有健腦功效，人魚功效與其相似。「青丘之山……其中多赤鱬，其狀如魚而人面，其音如鴛鴦，食之不疥。」表明吃赤鱬可以防止長疥瘡。
