《山海经》是中国最早大量记载医药的文献。它记载的药物种类丰富，疾病名称和种类繁多，治疗方法多样，是早期中药中医学的卓越代表。
药物学
“五臧山经”罗列大量药物名称，包括动物、植物、矿物等，并首次记载了药物的明确功效、对应的疾病、各种疗法。品类之丰，水平之高，在当时可谓资料最为详尽。华中师范大学城市与环境科学学院教授龚胜生统计，《山海经》的药物有124种。这些药物包括草类、矿石、土类、水类、木类、禽类、兽类、麟类、介类。其中动物近70种，植物品51种，矿物6种，另几种不详。草类可治疗19种疾病，木类可治疗14种疾病，鸟类可治疗15种疾病，兽类可治疗12种疾病，鱼类可治疗19种疾病，龟可治疗1种疾病。
按其功效可分为：补药类，如〈南山经〉 所载的祝余“食之不饥”；毒药类如芒草“能毒鱼”； 解毒药类，如耳鼠“御百毒”；醒神药类如鯩鱼“食之不睡”；杀虫药类，如肥𧒭“可杀虫”；预防药类如箴鱼“食之无疾疫”；避孕药类蓇蓉“食之使人无子”；兽药类如杜衡可以“走马”，反映当时有一定的兽医药学，而且一种疾病有多种药物可以治疗，一种药物也能治疗多种疾病。如“条”能治疥疮，用“黄雚”洗澡也可治愈疥疮。同时，黄雚还有治疗浮肿的功效。“杜衡，可以走马，食之已瘿。”“杜衡”不仅可以让马跑得快，还可治疗颈肿瘤（此处颈肿瘤应该是指地方性甲状腺肿病）。
同时，“海经”、“荒经”所载医药则尚处于巫医不分的阶段，〈大荒西经〉:“有灵山……十巫，从此升降，百药爰在。”巫师也是采药用药之人。书中还有记载长生不老药物“不死之药”，〈海内西经〉:“开明东有巫彭、巫抵、巫阳、巫履、巫凡、巫相，夹窫窳之尸，皆操不死之药以距之。”这些属于幻想形式的事物，与“山经”中实有且经勘察获取的资料不同。
“山经”记载药物，大多有明确的名称、主治和地域分布，说明已逐渐脱离神话的范畴，向本草学著作的趋势演进，为后世本草学、医药学打下坚实基础。
疾病学
“山经”记载了大量疾病，包括内科、外科、五官科、皮肤科及生殖医学、预防医学的57种疾病的症状。其中外科病包括五官科的瞢（昏花症）、眴（瞬目症）、灂（近视眼）、聋和嗌痛，皮肤科的疥、疣、癙、痈、疽、底、白癣、腊，跌打科的胕，肛肠科的痔疮等。内科病主要包括传染性疾病如疫（疫即瘟疫，在“山经”中出现7次，频次最高），内分泌科病如瘿（即甲状腺肿大，又称地甲病，因缺碘引起，山区常见，由此可见中国是最早记述甲状腺疾病的国家）、腹病、疟、疠、瘅、风病、厥、暍、呕、心痛等；精神科疾病包括寓（昏忘之病）、忘（即健忘症，应该是指老年失智）、厌（魇梦症）、愚、痸、狂、惑、卧、厌，以及七情方面的怒、妒、忧等。另外，记载比较多的是关于生殖医学方面的内容，如宜子孙、无子、不育等，出现频率很高，可见古人对生殖的重视程度。还有关于“服之媚于人”、“服之美人色”的美容类药物的记载，表明在《山海经》的时代，古人在基本生存要求之外，已经开始追求“美”。
“山经”的疾病记载显示其在药物地理学、疾病地理学方面，以及环境变迁方面的科学价值。据龚胜生研究：传染病主要流行于黄河中下游地区；精神与神经性疾病在豫西山地及南粤山地较为集中；地甲病和皮肤病主要分布在秦岭山脉；痈、疽、瘘、疣、痤等肿瘤、疮疡主要分布在黄土高原周边的贺兰山、阴山、秦岭山脉；湿病则主要分布在岭南地区和渭河南岸地区。其中以西山、中山部分内容最为翔实准确。
《山海经》的疾病记载很有特色，据统计书中的57个病症名称，其中37个与《黄帝内经》病症名称相同。《山海经》中记载的疾病名称及其病症，在《五十二病方》和《黄帝内经素问》既有继承延续，又有变化发展，反映传统医学在形成过程中对疾病名称、概念、病因、病症及疗法的继承和创新。
治疗学
治疗疾病方面，《山海经》记载药物的使用方法有食、服、佩、席、抹、毒、杀、浴等。佩，是指佩戴，抹是涂抹，席是把动物的皮垫在身下，以达到治疗效果。〈西山经〉：“有兽焉，其状如狗名谷边，席其皮者不盅。”浴，是指用某种中药汤泡浴全身，以达袪除疾病的功效。书中只记载了一种用于浴的药，即黄雈。
用毒的记载很多且分类较细，对毒药毒理学有相当高的认识，包括杀毒鱼、鼠、虫，“有白石焉，其名曰礜，可以毒鼠。”“有草焉，其状如苏而赤华，名曰葶苎，可以毒鱼。”“有鸟焉，其状如鹑，黄身而赤喙，其名曰肥𧒭，食之已疠，可以杀虫。”还有解毒药如焉酸。“有草焉，方茎而黄华，员叶而三成，其名曰焉酸，可以为毒。”毒鼠毒虫是为了消除鼠害，保护个人卫生，而毒鱼则可能是为了捕鱼来吃。
《山海经》的药物及治疗方法全无与气血、脏腑等的关联及阴阳五行的比附，相当朴素直观。同时，地域环境与疾病治疗、心理调节与疾病治疗互相结合，既尊重生命，也协调个人与社会关系。例如青要之山，“宜女子”，是说此地适合滋养女子，对女性很友好。有心理治疗，比如“朏朏”，养之可以已忧，也是蓄养宠物的记载。有生殖医学：“有兽焉，其状如马而白首，其文如虎而赤尾，其音如谣，其名曰鹿蜀，佩之宜子孙。”意指佩戴“鹿蜀”，有助增强生育功能。“有木焉，名曰黄棘，黄华而员叶，其实如兰，服之不字。”意思是服用“黄棘”有避孕功效。
《山海经》的疾病治疗体现了辨证施治的治疗原则，以及保健与疾病预防相结合。对于有保健作用的药物，《山海经》一般使用“不”和“无”字表示。比如：“有草焉，名曰𦱌草，叶状如葵，而赤茎白华，实如蘡薁，食之不愚。”“龙侯之山……其中多人鱼，其状如䱱鱼，四足，其音如婴儿，食之无痴疾。”表明𦱌草有健脑功效，人鱼功效与其相似。“青丘之山……其中多赤鱬，其状如鱼而人面，其音如鸳鸯，食之不疥。”表明吃赤鱬可以防止长疥疮。
