在金元四大家争鸣的影响下，在社会经济发展的推动下，明代医学革新的发展渐趋明显，并取得不少突出的进步，李时珍的《本草纲目》面世，成为中医学上的巨著之一。

李时珍（1518—1596年），湖北蕲春人，从事药物学调查研究数十年。所著的《本草纲目》参考图书八百多种，收药60个类目共1892种，其中新增374种，绘制药图1109幅，附有医方11096首，改正前人错误之处甚多。1596年金陵版首刊，逐渐引起国内外广泛重视，有日、英、法、德、俄等文字全译、节译本以及中文善本等，均流传至许多国家。

除《本草纲目》，明代药物学的巨著有还有《本草品汇精要》、《滇南本草》、的《救荒本草》。《本草品汇精要》（1505年成书）共42卷，由明太医院院判刘文泰奉命集体编撰，收有王世昌等八名画家工笔彩绘药图1358幅，实物写真，英国人曾误为《本草纲目》，该书后由日本人大冢恭男购存。后因刘文泰发生医疗事故，该书在皇宫被束之高阁，有摹写本流传。